La herramienta de edición genética Crispr ha revolucionado la investigación, pero ahora se han desarrollado dos técnicas que abren nuevos horizontes: una va al ácido ribonucleico (ARN), sin modificar el genoma de manera permanente, y la otra desarrolla un nuevo editor de bases.
Ambas técnicas están recogidas en estudios que se publican en las revistas Nature y Science. El primero, firmado por expertos del estadounidense MIT, presenta una herramienta llamada Repair, la cual edita el ARN y tiene el potencial de tratar enfermedades sin afectar de manera permanente el genoma.
La edición de ARN en lugar de ADN tiene varias ventajas como reducir las preocupaciones éticas asociadas con la modificación del ADN y proporcionar a los científicos un marco temporal más preciso para la edición en organismos vivos, por ejemplo, durante periodos claves de desarrollo.
Los doctores David Cox y Feng Zhang se basaron en el sistema Crispr-Cas9, pero usando nuevas subfamilias de la proteína Cas (enzima especializada en el corte del ácido nucleico o edición genética).
Los científicos descubrieron una versión activa de la encima Cas13, llamada Cas13b, y diseñaron una versión de esta para lograr la edición de ARN. Usando el método Repair lograron la edición genética de ARN con una eficiencia de entre el 20 y el 40 por ciento, y de hasta el 89 por ciento en ciertos casos.
Los autores afirman que Cas13b puede corregir múltiples variantes, que por sí solas podrían no alterar el riesgo de enfermedad, pero que unidas sí pueden modificarla. Para demostrar la técnica, el equipo trabajó con mutaciones que causan, entre otros males, la anemia de Fanconi y las introdujeron en células humanas para luego repararlas.
En el otro estudio, los expertos desarrollaron un nuevo editor de bases que permite reparar las uniones entre nucleótidos del genoma humano, cuyos errores se asocian a patologías humanas. Los nucleótidos son unas biomoléculas que forman las cadenas de ADN –adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T)–.
La nueva herramienta, llamada editor de base de adenina (ABE), ha sido creada por un equipo de la Universidad de Harvard y el Broad Institute del MIT.
Los científicos crearon una máquina molecular que puede cambiar la unión de dos nucleótidos en la cadena sin cortar la doble hélice (que forma el ADN).
