La estrategia combina la terapia genética con la de células madre sanguíneas y podría ser clave en el tratamiento de adrenoleucodistrofia, trastorno causado por la ausencia de la proteína ALD.

Según científicos de la Universidad Paris-Descartes, en Francia, quienes padecen esa enfermedad, descrita en la película estadounidense "Lorenzo's Oil", pierden el escudo de mielina que protege las neuronas.

La enfermedad afecta a los niños de entre 6 y 8 años y su muerte ocurre cuando llegan a la adolescencia.

En un estudio piloto realizado a dos pacientes observados durante dos años, los científicos retrasaron la enfermedad mediante un vector lentiviral con el que introdujeron un gen terapéutico en el torrente sanguíneo.

Según los científicos, aunque se necesitan otros estudios con un número mayor de pacientes, los resultados indican que esa terapia con vectores lentivirales, que son versiones anuladas del virus de inmunodeficiencia humana (VIH), podría usarse en el tratamiento de una amplia gama de trastornos.

"Esta es la primera vez que hemos podido usar un lentivirus derivado del VIH para una terapia genética en seres humanos y también es la primera vez que se trata una enfermedad cerebral con terapia genética", señaló Patrick Aubourg, profesor de pediatría de la Universidad Paris-Descartes.

En la terapia también intervienen las células madre que tienen la capacidad de convertirse en células que producen la mielina que protege las neuronas.

"El vector lentiviral permite la expresión del gen terapéutico porque se inserta en los cromosomas. Por lo tanto, las células que se derivan de células madre continuarán expresando ese gen terapéutico", indicó el facultativo.

Para el estudio, los científicos extrajeron células madre de la sangre del paciente, que fueron genéticamente modificadas y reinsertadas en su organismo.

Dos años después, se podía constatar la presencia de las proteínas ALD en el torrente sanguíneo de ambos pacientes, que experimentaron una mejora neurológica y un menor avance de la enfermedad, señalaron los científicos.

Sin embargo, los investigadores advirtieron de que la terapia puede tener efectos secundarios que podrían ser graves porque altera la biología de las células y los pacientes podrían terminar con leucemia.

"El vector lentiviral derivado del VIH conlleva básicamente el mismo riesgo, aunque su diseño hace que los pacientes sean menos sensibles a este efecto secundario", indicó Aubourg en el estudio.

Washington
EFE